Участие представителей пациентов в процессе разработки орфанных препаратов

Они принимают участие в работе Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в составе следующих научных комитетов и рабочих групп:

• Комитета по орфанным препаратам (COMP) – с 2000 г.
• Рабочей группы пациентов и потребителей (PCWP) – с 2006 г.
• Педиатрического комитета (PDCO) – с 2008 г.
• Комитета современной терапии (CAT) – с 2009 г.

Три представителя пациентов входят в состав Комитета по орфанным препаратам (COMP); кроме того, пост вице-председателя COMP с момента основания и до настоящего времени также занимает представитель пациентов. Представители пациентов в научных комитетах EMA имеют статус постоянных членов, обладающих всей полнотой прав, включая право голоса.

Пациенты с редкими заболеваниями также принимают участие в деятельности Рабочей группы для консультаций по научным вопросам и (SAWP) и научно-консультативных группах в качестве экспертов при рассмотрении вопросов, связанных с разработкой медицинских препаратов для лечения их заболеваний, например, при оказании помощи разработчикам по составлению протоколов исследований.

Помимо участия в процессе регистрации новых лекарственных средств, представители (защитники интересов) пациентов занимаются следующей деятельностью, связанной с поисками методов лечения редких заболеваний:

• содействуют разработке новых препаратов
• обеспечивают донесение информации до других пациентов
• пытаются добиться равного доступа к лечению для всех больных на общеевропейском уровне и на уровне отдельных стран

Ежегодно EURORDIS проводит Летнюю школу, целью которой является повышение компетенции представителей пациентов, работающих в составе комитетов и рабочих групп Европейского агентства по лекарственным средствам, и подготовка других защитников интересов пациентов к участию в процессе разработки новых лекарственных препаратов. В рамках Летней школы представители пациентов получают общее представление о проведении клинических испытаний, подходах к разработке новых лекарств и процедуре их регистрации. Подробнее о роли EURORDIS в работе EMA.

Мы создаем условия для участия представителей пациентов с редкими заболеваниями в процессе разработки новых орфанных препаратов.