Наша роль

EURORDIS играет важную роль в сирота процесса разработки лекарств на основе участия в работе Комитета по лекарственным препаратам сирот в Европейское агентство по лекарственным средствам.

EURORDIS активно участвовала в разработке и в значительной мере содействовала принятию следующих нормативных документов:

• Директива ЕС по орфанным препаратом 1999 г.
• Директива ЕС по педиатрическим препаратам 2006 г.
• ● Директива ЕС по лекарственным средствам для современной терапии 2007 г.

Разработка орфанных препаратов

Мы также играем важную роль непосредственно в процессе разработки орфанных препаратов через наших представителей в Комитете по орфанным препаратам (COMP), Педиатрическом комитете (PDCO), Комитете современной терапии (CAT) и Рабочей группе пациентов и потребителей, работающих в составе Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

Усилия по принятию мер экономического стимулирования

Благодаря нашим усилиям, был принят ряд мер экономического стимулирования, способствующих разработке орфанных препаратов, включая:

• Освобождение от уплаты сборов за процесс рассмотрения заявки на регистрацию препаратов;
• 2-летнее увеличение срока действия права на эксклюзивный выпуск педиатрических орфанных препаратов (12 лет вместо 10 лет, установленных для других категорий орфанных препаратов);
• Возможность одновременной подачи заявок на присвоение препарату статуса орфанного в ЕС и США для ускорения процесса разработки и предоставления пациентам доступа к новым препаратам на основании единого досье;
• Создание Комиссией программы клинических исследований по орфанным препаратам в рамках Седьмой рамочной программы ЕС по научным исследованиям;
• Меры экономического стимулирования, осуществляемые на уровне отдельных стран, например, выделение грантов на проведение научных исследований и предоставление налоговых льгот.

Мы постоянно прилагаем целенаправленные усилия по предоставлению пациентам доступа к официально одобренным орфанным препаратам. С этой целью мы:

• Регулярно проводим опросы для изучения реальной ситуации с доступностью орфанных препаратов в разных странах ЕС
• Способствуем выработке общеевропейской политики и единых критериев доступности орфанных препаратов для пациентов. Вы можете узнать больше, ознакомившись с информацией о добавленной стоимости орфанных препаратов с учетом их клинической ценности (CAVOD)

Качество и непротиворечивость информации

Мы тесно сотрудничаем с Европейским агентством по лекарственным средствам EMA для обеспечения качества и непротиворечивости информации по орфанным препаратам.

Процедура получения статуса орфанного препарата сопровождается предоставлением обзора мнений (PSO) о правомерности его присвоения. Мы знакомимся с этими мнениями до их публикации на сайте EMA.

Кроме того, мы оказываем содействие группам пациентов с редкими заболеваниями в изучении обзоров EPAR (Европейских отчетов по оценке лекарственных препаратов). Эти обзоры, публикуемые в процессе рассмотрения заявки на регистрацию лекарственных средств, предназначены для широкой публики.

Расширение прав и возможностей пациентов

EURORDIS выявляет и обеспечивает поддержку представителей пациентов с редкими заболеваниями, желающих принимать участие:

• в работе научных комитетов и рабочих групп EMA
• в оказании помощи по составлению протоколов исследований
• в работе научных консультативных групп (SAG) Комитета по лекарственным средствам для человека
• в работе других встреч и совещаний и групп, например, в обсуждениях нормативных документов и рекомендаций по проведению исследований и программ управления рисками

Являясь независимой организацией, EURORDIS принципиально не пользуется финансовой поддержкой фармацевтических компаний. Ее деятельность в области разработки и обеспечения доступности орфанных препаратов осуществляется силами волонтеров за счет финансовой поддержки, предоставляемой ее членами – оргкомитетом телемарафона AFM-Téléthon и Европейского агентства по лекарственным средствам EMA.