Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных и/или прошедших процедуру регистрации

Подробную информацию о применяемых в Европе процедурах подачи и рассмотрения заявок на присвоение препарату статуса орфанного можно найти на сайте EMA (Европейского агентства по лекарственным средствам).

Полный список орфанных препаратов, включающий препараты с орфанным статусом и зарегистрированные орфанные препараты, доступные в Европе, приводится на сайте ec.europa.eu

Содействие разработке орфанных препаратовLearn more about the Orphan designation process in Europe

 

 

Обновленный список препаратов, получивших прошедших процедуру регистрации

2016 marketing authorisations

Medicinal Product

Marketing Authorisation Holder

Therapeutic Indication

Date of Marketing Authorisation

Bavencio®
(avelumab)

Merck Serono Europe Limited Merkel cell carcinoma 18/09/2017
Besponsa®
(inotuzumab ozogamicin)
Pfizer Limited Precursor Cell Lymphoblastic Leukemia-Lymphoma 29/06/2017
Brineura®
(cerliponase alfa)
Biomarin International Limited Neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 30/05/2017

Cystadrops®
(mercaptamine)

Orphan Europe S.A.R.L.

Cystinosis

19/01/2017

Dinutuximab beta Apeiron®
(dinutuximab beta)

Apeiron Biologics AG

Neuroblastoma

08/05/2017

Ledaga®
(chlormethine)

Actelion Registration Ltd.

Mycosis fungoides-type cutaneous

T-cell lymphoma

03/03/2017

Natpar®

(parathyroid hormone)

Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd

Hypoparathyroidism

24/04/2017

Oxervate®
(cenegermin [recombinant human nerve growth factor])
Dompe farmaceutici s.p.a. Neurotrophic keratitis 06/07/2017

Rydapt®
(midostaurin)

 

Novartis Europharm Ltd Acute myeloid leukemia, systemic mastocytosis, mastocitose. 18/09/2017

Spinraza®
(nusinersen)

Biogen Idec Ltd

Spinal muscular atrophy

30/05/2017

Xermelo®
(telotristat etiprate)

 

Ipsen Pharma Carcinoid syndrome 18/09/2017

 

Marketing authorisations since 2000

 
 

 

Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных

2017

2016

Overview of Orphan Medicinal Product Designation Procedure since 2000

Year

Applications submitted

Positive COMP opinions

Applications withdrawn

Negative COMP opinions

Designations granted by the Commission

Orphan medicinal products authorised

Orphan designations included in authorised therapeutic indication

2017

197

118

79

1

106

12

13

2016

330

220

82

2

209

14

14

2015

258

177

94

1

190

14

21

2014

329

196

61

2

187

15

16

2013

201

136

60

1

136

7

8

2012

197

139

52

1

148

10

12

2011

166

111

45

2

107

5

5

2010

174

123

51

2

128

4

4

2009

164

113

23

0

106

9

9

2008

119

86

31

1

73

6

7

2007

125

97

19

1

98

13

13

2006

104

81

20

2

80

9

11

2005

118

88

30

0

88

4

4

2004

108

75

22

4

73

6

6

2003

87

54

41

1

55

5

5

2002

80

43

30

2

49

4

4

2001

83

62

27

1

64

3

3

2000

72

26

6

0

14

0

0

Total

2912

1945

768

24

1911

140

155

Adapted from the July 2017 Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report

 

 

 
 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Созданная по инициативе EURORDIS сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Созданная по инициативе EURORDIS социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases