Lista das últimas designações e autorizações de introdução no mercado de medicamentos órfãos

Pode encontrar informações pormenorizadas sobre a designação como medicamento órfão europeu no sítio na Internet da EMA.
Está disponível uma lista completa dos medicamentos órfãos designados e autorizados na EUROPA em: ec.europa.eu

desenvolvimento de medicamentos órfãosLearn more about the Orphan designation process in Europe

 

 

Lista das últimas autorizações de introdução no mercado de medicamentos órfãos

> Autorizações de introdução no mercado em 2016

Medicinal Product

Marketing Authorisation Holder

Therapeutic Indication

Date of Marketing Authorisation

Bavencio®
(avelumab)
Merck Serono Europe Limited Merkel cell carcinoma 18/09/2017
Besponsa®
(inotuzumab ozogamicina)
Pfizer Limited Leucemia linfoblástica aguda  29/06/2017
Brineura®
(cerliponase alfa)
Biomarin International Limited Ceroidolipofuscinose neuronal tipo 2 30/05/2017

Cystadrops®
(mercaptamina)

Orphan Europe S.A.R.L.

Cistinose

19/01/2017

Dinutuximab beta Apeiron®
(dinutuximab beta)

Apeiron Biologics AG

Neuroblastoma

08/05/2017

Ledaga®
(clormetina)

Actelion Registration Ltd.

Linforma cutâneo de células T do tipo micose fungoide

 

03/03/2017

Natpar®
(hormona paratiroide)

Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd

Hipoparatiróidismo

 

24/04/2017

Oxervate®
(cenegermina)
Dompe farmaceutici s.p.a. Queratite neurotrófica 06/07/2017

Rydapt®

(midostaurina)

Novartis Europharm Ltd Leucemia
mieloide aguda,  mastocitose.
18/09/2017

Spinraza®
(nusinersen)

Biogen Idec Ltd

Atrofia muscular espinhal

30/05/2017

Xelrmeo®            (telotristat etiprate)

 

Ipsen Pharma Síndrome carcinoid 18/09/2017

 

Autorizações de introdução no mercado desde 2000

 
 

 

Lista das últimas designações de medicamentos órfãos

2017

2016

Overview of Orphan Medicinal Product Designation Procedure since 2000

Year

Applications submitted

Positive COMP opinions

Applications withdrawn

Negative COMP opinions

Designations granted by the Commission

Orphan medicinal products authorised

Orphan designations included in authorised therapeutic indication

2017

197

118

79

1

106

12

13

2016

330

220

82

2

209

14

14

2015

258

177

94

1

190

14

21

2014

329

196

61

2

187

15

16

2013

201

136

60

1

136

7

8

2012

197

139

52

1

148

10

12

2011

166

111

45

2

107

5

5

2010

174

123

51

2

128

4

4

2009

164

113

23

0

106

9

9

2008

119

86

31

1

73

6

7

2007

125

97

19

1

98

13

13

2006

104

81

20

2

80

9

11

2005

118

88

30

0

88

4

4

2004

108

75

22

4

73

6

6

2003

87

54

41

1

55

5

5

2002

80

43

30

2

49

4

4

2001

83

62

27

1

64

3

3

2000

72

26

6

0

14

0

0

Total

2912

1945

768

24

1911

140

155

Adapted from the July 2017 Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report

 

 

 
 
 
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