Orphan Drug Regulation

In response to an EU working document reviewing five years of application of the Regulation on Orphan Medicinal Products, Eurordis welcomes the successful development of 24 orphan drugs and agrees with the main conclusions of the report. Eurordis proposes several actions to improve implementation of the Regulation in the two areas identified as needing progress:

1. Access to authorised orphan drugs

  • EU Committee to help assess Therapeutic Added Value (TAV) and determine a reference price for each orphan drug
  • Open compassionate use programmes.

 

2. Effectiveness of incentives

  • European Parliament public hearing on orphan drugs
  • Written recommendations addressed by the Commission to Member States.

 
 
A voz das pessoas com doenças raras na EuropaEURORDIS A voz internacional das pessoas com doenças raras, Rare Diseases InternacionalRare Disease International Reúne doentes, famílias e especialistas para partilhar experiências num fórum multilinguístico. RareConnect O programa Rare Barometer é uma iniciativa da EURORDIS para a realização de inquéritos para transformar a experiência das pessoas com doenças raras em números e factos que podem ser partilhados com os responsáveis pela tomada de decisões.Rare Barometer An international awareness raising campaign taking place on the last day of February each year, Rare Disease Day is a EURORDIS initiativeRare Disease Day Adira ao maior encontro europeu das partes interessadas no âmbito das doenças raras na Conferência Bienal Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos. A ECRD é uma iniciativa da EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases