Il coinvolgimento dei rappresentanti dei malati

I rappresentanti dei malati sono attivamente coinvolti nello sviluppo dei farmaci orfani e degli affari regolamentari.

Partecipano ai lavori della Agenzia europea del farmaco (EMA) in qualità di membri dei seguenti comitati scientifici e gruppi di lavoro:

• Comitato per i medicinali orfani (COMP) dal 2000
• Gruppo di lavoro dei malati e dei consumatori (PCWP) dal 2006
• Comitato Pediatrico (PDCO) dal 2008

• Comitato per le terapie avanzate (CAT) dal 2009

Tre rappresentanti dei malati siedono nel Comitato per i medicinali orfani (COMP) e la posizione di vice-presidente del COMP è stata sempre ricoperta finora da un rappresentante di malati. I rappresentanti dei malati nei comitati scientifici dell’EMA sono membri permanenti e hanno pieno diritto di voto.

Le persone affette da malattie rare vengono chiamate ad essere esperti sullo sviluppo di prodotti legati alla loro malattia, attraverso il processo dei protocolli di assistenza con il gruppo di lavoro di consulenza scientifica (Scientific Advice Working Party - SAWP) e i gruppi consultivi scientifici.

Per via del loro ruolo normativo, le attività dei rappresentanti dei malati (sostenitori) nel quadro dello sviluppo terapeutico sono:

• Promuovere lo sviluppo dei farmaci
• Garantire informazioni chiare ai pazienti
• Cercare di ottenere parità di accesso ai trattamenti, sia a livello europeo che nazionale

Un Campo estivo annuale "EURORDIS Summer School", organizzato da EURORDIS, mira a sostenere i rappresentanti dei malati presso l’EMA e a formare altri sostenitori di malati per partecipare al processo di sviluppo dei farmaci. Il "Summer School" offre una panoramica sulle sperimentazioni cliniche, lo sviluppo dei farmaci e le procedure di regolamentazione.

Il lavoro di EURORDIS ha permesso ai rappresentanti dei malati di partecipare ad attività connesse al processo di sviluppo dei farmaci orfani.