EU-Gesetze für Seltene Krankheiten

EURORDIS ist im Zentrum der Legislative tätig. Unser Beitrag spielte eine entscheidende Rolle bei der Ausgestaltung der wichtigen europäischen Gesetze für seltene Krankheiten und Orphan-Medikamente, z.B. der EU-Verordnungen über Orphan-Medikamente, Pädiatrische Therapien und Fortgeschrittene Therapien.

Durch Partnerschaft mit den Nationalen Allianzen für Seltene Krankheiten anderer Länder übt EURORDIS Einfluss auf die nationalen Verfahren aus, um zu erreichen, dass in Europa in jedem Land ein Nationaler Plan oder Nationale Strategien für seltene Krankheiten ins Leben gerufen werden.


Ein Überblick über die tragenden Säulen der EU-Politik für seltene Krankheiten

Wichtige Empfehlungen für die Gestaltung der Politik für seltene Erkrankungen

Der EU-Sachverständigenausschuss für seltene Krankheiten (EUCERD, 2010-2013) und die Expertengruppe der Europäischen Kommission für seltene Krankheiten (CEG-RD, 2013-2016) wurden gegründet zur Unterstützung der EU-Politik für seltene Erkrankungen.


EU Joint Actions on Rare Diseases and on Rare Cancers

Involving a broad range of stakeholders across Europe to shape policies, make recommendations aimed at ultimately improving the lives of patients.


Europäische Konferenz über seltene Krankheiten und Orphan-Produkte (ECRD)

Die führende Konferenz, die alle Interessenvertreter im Bereich der seltenen Krankheiten in Europa zusammenführt.


Parliamentary Advocates for Rare Diseases

A network of European and national members of parliament advocating to improve the lives of people living with a rare disease.


Europäische Referenznetzwerke

Informationen über Europäische Referenznetzwerke und die Europäischen Patienteninteressengruppen


Patients Access to Diagnosis & Care

EU level initiatives are improving access to rare disease diagnostics and care across Europe.


Patients Access to Treatment

EU level legislation and initiatives encourage the development of rare disease medicines and foster equitable access across Europe.


Breaking the Access Deadlock to Leave No One Behind

A contribution by EURORDIS and its members on possibilities for patients' full and equitable access to rare disease therapies in Europe This position paper is a contribution from EURORDIS and its members that offers a synthesis of their analysis, reflections and perspectives on the issue of access to rare disease therapies....


The EURORDIS Access Campaign

Die EURORDIS-Zugangskampagne fordert verbesserten Zugang und die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten, diagnostische Tests und Medizingeräte.


Sozialpolitik & integrierte Versorgung

EURORDIS fördert die Integration von seltenen Erkrankungen in die Sozialpolitik sowie die integrierte Versorgung für Menschen mit seltenen Erkrankungen und ihre Betreuungspersonen.


Why rare disease research matters

Read EURORDIS' Position Paper on rare disease research.


Patients Access to Information

Key EU-level policies and initiatives foster patient and professional access to information on rare diseases.


EU Rare Disease Policies: An Overview

More than half of Member State legislation stem from EU policies and strategies, including directives, regulations and recommendations. 


EU Policy Framework

Key legislative texts, expert committees and funding bodies contribute to the EU rare disease policy framework.


Dank der EU-Kommissions-Verlautbarung und der Empfehlung des Rates zu Maßnahmen im Bereich seltener Krankheiten gewannen nationale Politik und Pläne für seltene Krankheiten an Momentum.

Warum braucht Ihr Land einen nationalen Plan bzw. eine nationale Strategie?

Sechs Gründe, einen nationalen Plan für seltene Erkrankungen in Ihrem Land einzuführen


Why is a rare disease national plan or strategy needed in your country?

Six reasons to adopt a national plan for rare diseases in your country


What is included in a rare disease national plan/ strategy?

A plan/ strategy includes relevant national measures to improve care at every stage of the patient’s journey, from diagnosis to access to treatments and therapies, through long-term follow-up, social care and services.


EUROPLAN National Conferences

The EUROPLAN National Conferences are the tool designed to promote the adoption and implementation of national plans or strategies for rare diseases in European countries.


Rare Diseases International

RDI ist ein Netzwerk von Patientenorganisationen und Patientensprechern für seltene Krankheiten, die sich für den Aufbau von globalen Allianzen für Patienten mit seltenen Krankheiten und deren Familien einsetzen


NGO Committee for Rare Diseases

The NGO Committee for Rare Diseases engages at the UN level to elevate rare diseases to a priority within global public health.



EURORDIS policy fact sheets for patient advocates

Empowering the voice of patients in policy making at national and EU levels

Patients are active participants in the policy making process. EURORDIS has created specific Policy Fact Sheets to help rare disease patients and organisations better advocate issues of importance with national and/or European policy decision makers.

How can patient advocates use these Policy Fact Sheets?

The Policy Fact Sheets provide concise summaries of the key policy issues delineated in the European Commission's Communication on Rare Diseases: Europe's Challenges and the Council Recommendation on an action in the field of rare diseases. They are designed to serve as reference documents. Other EURORDIS documents, including Position papers, Concept papers, and Statements, are also useful for patient advocacy purposes.


  • Eurordis Policy Fact Sheet on Needs and Priorities for Rare Disease ResearchNeeds and Priorities for Rare Disease Research

    Rare disease research represents a broad range of scientific investigations to establish knowledge and find treatments for rare diseases.


  • Eurordis Policy Fact Sheet on Rare Disease Patient RegistriesRare Disease Patient Registries

    Rare Disease Patient Registries represent a fundamental research effort upon which a number of critical activities are based. They constitute key instruments for increasing knowledge on Rare Diseases by pooling data for fundamental and clinical research, epidemiological research, and real-life post-marketing observational studies.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on Centres of ExpertiseOrphanet

    Orphanet is the reference portal for information and documentation on rare diseases and orphan drugs. Orphanet provides freely available, user-friendly Web-based access to medically validated, comprehensive information, thus improving knowledge and contributing to the accurate, diagnosis and appropriate care and treatment of patients with rare diseases.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on National Help Lines for Rare DiseasesNational Help Lines for Rare Diseases

    Any rare disease patient organisation that offers 1) information about a given rare disease or rare disease related topic or 2) psychological support to the patient, can be classified as a rare disease help line.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on National Help Lines for Rare DiseasesEuropean Network of Rare Disease Help Lines

    The European Network of Rare Disease Help Lines was created by EURORDIS to provide support and share experience and information between national or disease specific help lines across Europe. EURORDIS, on behalf of the European Network of Rare Diseases Help Lines, has asked the European Commission DG Connect to reserve a unique six digit 116 phone number for help lines for rare diseases across Europe.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on Centres of ExpertiseCentres of Expertise

    Centres of Expertise are a core element of all National Plans on Rare Diseases that the EU Member States are encouraged to adopt by the end of 2013 under the Council Recommendation of 8 June 2009 on an action in the field of rare diseases.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on European Reference Networks of Centres of ExpertiseEuropean Reference Networks of Centres of Expertise

    A European Reference Network of Centres of Expertise is the physical or virtual networking of knowledge and expertise of national Centres of Expertise in more than one European country.


  • Eurordis Policy Fact Sheet on Needs and Priorities for Rare Disease ResearchNewborn screening

    Newborn screening is the process of systematically testing newborns just after birth for certain treatable diseases. Ideally, this practice is part of a larger programme that includes confirmatory diagnosis, immediate care, treatment and follow-up. Recent and continued developments of screening techniques, as well as the increase of possibilities for treatment, have led to the expansion of NBS to include potentially detectable rare diseases.

  • Q&A for the transposition of the Directive on Cross-Border HealthcareFrequently Asked Questions on Off-Label Use of Medicines
    This document is intended to respond to some of the main questions patients’ representatives may have to best understand the new legislation and to advocate at national level in the best interest of patients for the transposition in national law.

  • Frequently Asked Questions on Off-Label Use of MedicinesFrequently Asked Questions on Off-Label Use of Medicines

    Although all medicines need approval for specific indications before they can be sold, the practice of prescribing pharmaceuticals for an unapproved indication is very common with up to one-fifth of all drugs being prescribed as “off label”. Off-label use of medicines can help patients, as not many rare diseases benefit from an approved and well evaluated medicinal product.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on Therapeutic Recreation Programmes Resource Centres

    Actions performed by Resource Centres are generally specifically targeted to people living with rare diseases. These centres often function in partnership or cooperation with Centres of Expertise or constitute part of a Centre of Expertise themselves.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on Therapeutic Recreation Programmes Adapted Housing Services

    Adapted Housing Services represent a particular type of service, often associated with multiple disabilities. Sometimes called ‘therapeutic apartments’, these services allow people living with rare diseases to develop and enjoy a level of autonomy by living within the comfort of their own home, alone or with peers, assisted by supportive staff, rather than being placed in an institution.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on Respite Care ServicesRespite Care Services

    Respite care is provided, on a short term basis, for people living with rare diseases so that their carers can have some relief from care giving.


  • Eurordis Policy Fact Sheet on Therapeutic Recreation Programmes Therapeutic Recreation Programmes 

    Therapeutic Recreation Programmes are any organised recreation activity  that gives people living with rare diseases the possibility to take a break from focusing on their disease and treatment to concentrate instead on fun and leisure


























Page created: 13/09/2012
Page last updated: 07/11/2014



Eingeführt im Mai 2009 als Teil des POLKA-Projektes wurden die DECIDE-Diskussionssätze für seltene Krankheiten zur Stärkung von Patienten und ihren Vertrauenspersonen als Verfechter ihrer Anliegen entworfen. Die DECIDE-Sitzungen halfen bereits viele Patienten mit seltenen Krankheiten, sich Gehör für ihre Meinungen zu verschaffen, selbstbewusster aufzutreten und endlich im Entscheidungsprozess mitzureden.


Spielen Sie PlayDecide

Und entscheiden dabei über das von Ihnen gewünschte politische Umfeld für seltene Krankheiten!


Über die "Seltene Krankheiten"- Decide

Ursprünglich wurde die Decide-Methode entwickelt, um Informationen zur öffentliche Meinung über verschiedene Themen zu sammeln.


Wie kann man teilnehmen

Veranstalter de jeux de débat Autour de Fragen importantes aux Patienten atteints de Maladies Rares!


Grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung

Aufgrund der zunehmend heterogenen Bewegung der EU-Bürger ein echtes Bedürfnis besteht für eine bessere Koordinierung der Gesundheitssysteme und Gesundheitspolitik in der EU.


Humangenetische Beratung

Der Erhalt einer Diagnose bedeutet für den Patienten und seine Familienangehörigen eine emotionale und einschneidende Erfahrung.



Neugeborenenscreening ist der Prozess der Untersuchung von neugeborenen Babys auf behandelbare genetische, endokrinologische, metabolische und hämatologische Krankheiten.


„Orphan Drugs“

Gibt es eine obere Grenze dafür, was für einen einzigen Patienten aufgewendet werden sollte? - Der Fall von Arzneimitteln für seltene Krankheiten.


Präimplantationsdiagnostik (PID)

Präimplantationsdiagnostik auf Prozeduren, die an Embryos vor der Implantation durchgeführt werden, manchmal sogar an Oozyten vor der Befruchtung.



Kann beschädigte Zellen zu ersetzen, sind Stammzellen von großer medizinischer Bedeutung. Dennoch gibt es Streit über die Methoden und Techniken in ihrer Entwicklung.



EURORDIS Rare Barometer Programm

Rare Barometer programme

Der Grundgedanke des EURORDIS Rare Barometer Programms ist die Idee, dass die Lobbyarbeit von EURORDIS und ihren Mitgliedern zunehmend mehr auf der Patientenperspektive basieren sollte.

Bei EURORDIS steigen die Anfragen nach Patientenperspektiven zu Gesundheitswesen, Forschung und Gestaltung sozialer Politik an, da die mit evidenzbasierten Programmen assoziierten Vorteile zunehmend von allen Interessengruppen erkannt und benötigt werden. Um unsere wachsende Rolle als Interessenvertreter bestmöglichst zu erfüllen und eine hochwertige Informationsgrundlage von Menschen mit einer seltenen Krankheit zu erreichen, wird sich das EURORDIS Rare Barometer Programm stark auf Patientenbeteiligung stützen, damit wir die Patientenperspektive in fundierte Politik einfließen lassen können. Hierzu führt EURORDIS Umfragen, Fokusgruppen, individuelle persönliche Interviews und andere Methoden zur Meinungserfassung für Feedback direkt von Patienten durch. 

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Die Stimme der Menschen mit seltenen Krankheiten in EuropaEURORDIS Die internationale Stimme für Menschen mit seltenen KrankheitenRare Disease International Ein moderiertes mehrsprachiges Forum, das Patienten, Familien und Experten zum Erfahrungsaustausch zusammenführt. RareConnect Das Rare Barometer Programm ist eine EURORDIS-Initiative, die Umfragen durchführt und die Erfahrungen von Patienten mit seltenen Erkrankungen in Fakten und Zahlen umwandelt, die wiederum Entscheidungsträgern vermittelt werden können.Rare Barometer Eine internationale Aufklärungskampagne, die jedes Jahr am letzten Tag im Februar stattfindet. Der Tag der Seltenen Erkrankungen ist eine EURORDIS-InitiativeRare Disease Day Nehmen Sie am größten Zusammentreffen von Interessenvertretern für seltene Krankheiten in Europa teil und besuchen Sie die zweijährliche Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte (ECRD). ECRD ist eine EURORDIS-InitiativeEuropean Conference on Rare Diseases