Accès aux médicaments orphelins

Pour les patients atteints de maladie rare, une bonne médication est une médication à la fois disponible dans leur pays et abordable.

Un médicament n’a que peu d’intérêt si seul l’un de ces deux critères est rempli. Or nous constatons malheureusement que dans l’Union européenne, le coût des médicaments est encore trop souvent élevé.

Plusieurs facteurs contribuent à cette situation. Car si l’homologation des médicaments orphelins, l’assistance au protocole et l’autorisation de commercialisation s’inscrivent dans une procédure centralisée, l’évaluation de la valeur thérapeutique, la fixation des prix et le remboursement de ces produits innovants relèvent de la responsabilité de chaque État membre.

Les négociations tarifaires au sein des États membres

Tous les États membres ne disposent pas de l’expertise nécessaire pour évaluer la valeur thérapeutique des médicaments orphelins. Chacun négocie individuellement le prix des médicaments avec les entreprises pharmaceutiques. Certaines entreprises commencent parfois par négocier avec des États qui concèdent un prix supérieur – prix qui sert ensuite de référence dans les négociations avec d’autres pays.

Les États membres repoussent autant que possible ces négociations pour éviter d’avoir à mettre sur le marché le médicament en question et de devoir payer en conséquence. Bien que cette situation semble favoriser aussi bien les entreprises pharmaceutiques que les États, ce n’est pas le cas.

Au final, les États membres paient plus et les entreprises perdent une partie de leurs 10 années d’exclusivité commerciale, puisque les négociations peuvent durer jusqu’à quatre ans.

EURORDIS avait dénoncé cette situation lors de sa première enquête sur la disponibilité des médicaments orphelins. Cette enquête avait été présentée en 2004 au Comité scientifique sur la transparence rattachée à la Commission. Le rapport de la Commission consacré à cinq années de législation des médicaments orphelins mentionne cette enquête.

EURORDIS a mené 3 enquêtes sur l’accès aux médicaments orphelins :


Améliorer l’accès aux médicaments orphelins

EURORDIS travaille en continu pour identifier les principaux obstacles qui gênent l’accès des patients aux médicaments orphelins et propose des mesures concrètes pour les surmonter.

EURORDIS a commencé ce travail en 2007 avec d’autres, au sein du Groupe de travail sur la fixation des prix du Forum pharmaceutique européen (lire les Principes directifs du Forum pharmaceutique en vue d’améliorer l’accès aux médicaments orphelins pour tous les citoyens européens concernés).

Le principal obstacle identifié est celui de la fixation des prix et du remboursement. Les autorités nationales hésitent souvent à rembourser le coût élevé de médicaments orphelins qui exigent des extensions d’indications et constituent des traitements à vie. Néanmoins, d’autres facteurs entrent en jeu :

  • la priorité (ou son absence) donnée aux maladies rares et aux médicaments orphelins dans le budget de santé ;
  • la capacité des autorités à surveiller et à gérer la consommation de ces médicaments pour maîtriser les budgets malgré des prix élevés.

 

Fixation des prix et remboursement : se montrer à la hauteur

EURORDIS a souhaité estimer le nombre de médicaments orphelins susceptibles d’être autorisés sur le marché au cours des dix prochaines années. Nous avons donc analysé l’évolution de la situation aux États-Unis depuis l’adoption de la loi sur les médicaments orphelins. Il s’agissait de répondre aux craintes formulées face à un déluge potentiel de nouveaux médicaments et à leurs coûts pour la société. (Lire la prise de position d’EURORDIS « Médicaments orphelins : un défi à relever pour assurer un meilleur avenir à 30 millions de malades en Europe »)

D’après les conclusions et recommandations finales du Haut Forum pharmaceutique européen sur la fixation des prix et sur le remboursement : « alors que le Règlement (CE) n° 141/2000 concernant les médicaments orphelins a stimulé la recherche et le développement de ces médicaments dans l’UE, l’accès équitable et opportun aux médicaments orphelins autorisés pour les patients atteints de maladies rares reste un problème, et on constate de grandes disparités selon les États membres quant à l’accès réel au marché. »

Lors du Forum pharmaceutique européen, tous les États membres, l’industrie et les groupes de patients ont recommandé à l’issu d’un consensus de produire un rapport d’évaluation scientifique commun sur la valeur clinique ajoutée des médicaments orphelins. Ce rapport vise à fournir aux États membres une base de référence pour accélérer leurs décisions de remboursement.

EURORDIS a mené plusieurs enquêtes sur l’accès réel aux produits orphelins dans les pays de l’UE afin d’identifier les besoins et de définir les actions à mener.
De plus en plus, EURORDIS s’implique dans la fixation des prix et le remboursement de ces produits et vise à en favoriser l’accès aux patients. Nous avons participé et participons à plusieurs titres aux discussions engagées sur diverses plateformes et divers forums de l’UE, encourageant le débat avec toutes les parties prenantes.
La direction de l’Agence européenne des médicaments, le COMP, la Commission européenne et le groupe de travail qui réunit les laboratoires pharmaceutiques mettant au point des médicaments orphelins ont contribué, avec EURORDIS et d’autres groupes de patients, à la publication de documents incitant les pouvoirs publics à améliorer l’accès équitable et opportun aux produits orphelins autorisés dans tous les États membres de l’UE. Les ateliers organisés dans le cadre de la Table ronde EURORDIS des entreprises (ERTC) ont eu pour objectif d’analyser l’accès des patients aux produits orphelins et d’élaborer un processus pertinent et acceptable pour toutes les parties impliquées dans le flux d’informations sur la valeur ajoutée clinique d’un produit orphelin (ou CAVOMP, de l’anglais « Clinical Added Value of Orphan Medical Products »).

Vers une collaboration européenne renforcée
En 2010, la Commission européenne a chargé Ernst & Young d’étudier la faisabilité d’un mécanisme d’échange des connaissances sur la valeur clinique ajoutée des produits orphelins. Les résultats de cette étude et les scénarios proposés ont été présentés en 2011 à l’EUCERD, le Comité européen d’experts sur les maladies rares.
À partir de cette étude d’Ernst & Young, les membres de l’EUCERD ont discuté des systèmes envisageables. Toutes les parties prenantes siégeant à l’EUCERD, à savoir aussi bien des experts que des représentants des 27 États membres de l’UE, des pays de l’Espace économique européen (EEE), de l’industrie et d’EURORDIS, ont débattu pendant plus d’un an du meilleur mécanisme à mettre en œuvre pour faciliter le flux d’informations sur la valeur ajoutée clinique d’un produit orphelin (CAVOMP) entre l’Union européenne et les États membres.

EUCERD recommendation for a cavomp information flow

L’adoption de la Recommandation de l’EUCERD à la Commission européenne et aux États membres sur le flux d’informations CAVOMP constitue la dernière étape de ce long processus que sont le développement et la commercialisation de produits orphelins destinés aux patients atteints de maladie rare, hétérogène, grave ou létale. Lire la « Recommandation de l’EUCERD à la Commission européenne et aux États membres en faveur de décisions mieux informées s’appuyant sur le flux d’informations sur la valeur ajoutée clinique d’un produit orphelin »

 

 

 

Page created: 23/03/2012
Page last updated: 06/10/2014
 
 
La voix des patients atteints de maladies rares en EuropeEURORDIS Donnant la voix, à l'international, aux personnes vivant avec une maladie rare, Rare Diseases International est une initiative d'EURORDISRare Disease International Pour rapprocher patients, familles et experts sur un forum modéré multilingue, où partager leurs expériences. RareConnect est une initiative d'EURORDIS RareConnect Campagne internationale de sensibilisation organisée chaque année le dernier jour de février, la Journée Internationale des Maladies Rares est une initiative d'EURORDISRare Disease Day Participez au plus grand événement réunissant tous les acteurs des maladies rares en Europe lors de Conférence européenne bisannuelle sur les maladies rares et les médicaments orphelins (European Conference on Rare Diseases and Orphan Products, ou ECRD). L'ECRD est une initiative d'EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases